罕见癫痫病“救命药”氯巴占落地

作为临床急需药品临时进口的原研药，氯巴占日前在北京协和医院开出全国第一张处方。这是一种治疗罕见难治性癫痫患儿的药物，可以说是治疗这类疾病的“救命药”。另据消息，治疗相关疾病的首款国产药近期已经获批上市，它的价格怎么样？能否满足患者的用药需求？

全国首张氯巴占处方已开

氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的作用。但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。

为了满足患者对氯巴占这类国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品的需求，今年6月，国家卫健委、国家药监局联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。《方案》明确，在北京协和医院牵头的遍布全国50家三级医院，进口氯巴占将陆续落地，患儿和家属经过符合条件的医师开具处方，可以购买到氯巴占。

近日，北京协和医院开出全国第一张氯巴占处方，毛女士的儿子是首位在国内医院开具处方后使用到原研药氯巴占的患儿。毛女士的儿子在两岁时患上了婴儿痉挛症，服用氯巴占已近5年，之前一直是靠朋友从国外代购，经常面临着断药的风险。毛女士说，这类疾病如果不能长期规律服药很容易反复，甚至带来诸多并发症。

国内患者用药将得到缓解

北京协和医院药剂科主任张波表示，难治性癫痫无论是对患儿还是家庭来讲，影响非常严重。他指出，随着原研药氯巴占的进口，国内难治性癫痫患者用药的可及性问题将得到有效缓解，它为其他罕见病药物的可及性提供了一种解决的路径。

中国药科大学药品监管科学研究院执行院长邵蓉表示，解决罕见病家庭用药难题的措施主要包括进口原研药、进口药品国产化以及仿制等途径。邵蓉介绍，进口药品的注册审批，需要经过多道严格的程序，近年来针对罕见病用药，国家药监部门在严格风险获益权衡的同时，也尽可能缩减上市审批时间，争取让罕见病患者和家庭早日看到曙光。

邵蓉表示，从国外直接进口的药品，也就是在国外上市的产品，药品的持有人有兴趣到中国市场来，向药监局提出申请，类似氯巴占这样符合临床急需，又是罕见病用药，还围绕着儿童用药，它的程序会适当加快。“要看它的临床数据怎么样、是否有人种差异的数据等，另外也会涉及到罕见病样本量的问题，要看如果有临床研究的话，样本量受试者人数怎么样？不过，这类药品的审批在保证安全性的前提下相对比较灵活。”

首款国产药一定会更便宜

此外，治疗相关疾病的首款国产药近期已经获批上市。该企业开发中心副主任廖宗权表示，“9月份我们获得了国家药品监督管理局核准签发的《（药品）注册证书》，获得了我们的生产批件，我们公司预计这个产品十月上市。”廖宗权透露，此类罕见病使用的药物受众相对较少，国内从事研发、生产的企业并不多，而且难度不小。

“精神管制类药品的研发相对于普药研发，在管理环节要求更多，不管是物料，还是实际生产等各个环节，都有一些特殊的要求，比如要求双人操作等各方面。”对于大家关注的价格问题，廖宗权表示，目前公司还没有最终确定销售价格，但可以确定的是一定会比进口药便宜。

（据新华网）

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患者家属：期望能够尽快开药

媒体此前报道，去年底，一封癫痫患儿家长的联名求助信《如何让我们的孩子活下去？》引发关注。信中提到，在国外已经上市的氯巴占对罕见癫痫患儿有效，但在国内属于第二类精神管制药品，未获批准上市。不少患儿家属选择从海外代购药物，但随着代购人“铁马冰河”代购氯巴占被诉贩毒等案件发生之后，海外代购愈发困难，不少患儿面临断药，每次癫痫发作都会对身体和精神造成双重伤害。

3月29日，国家卫健委在官网发布公告，针对患儿的用药需求，提出拟牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单。9月21日，罕见癫痫患儿病友群一名家长告诉记者，大家等药等了很久，这段时间在国内仍然是买不到氯巴占，患儿家属或通过海外直邮，或通过群内互相匀药的方式维持。“我们也看到了宜昌人福氯巴占获批上市的消息，这对家长来说是个好消息。”一名北京的患儿妈妈说，之前这种药不太好买且价格偏贵，她已经从病友处收了两次药给孩子用了。看到国产氯巴占获批上市的消息，她希望能尽快在指定医院开到药。不过从药物获批再到医院能开出处方可能还需要时间。日前当得知北京协和医院开出全国第一张氯巴占处方时，很多患儿家长都欣喜若狂，毕竟希望就在眼前了。